Как геном меняют

✂️ КАК ГЕНОМ МЕНЯЮТ: CRISPR И ЭТИКА CRISPR — природная «иммунная память» бактерий против вирусов; повторы описывал, в частности, Франсиско Мохика. В 2012 году Мартин Йинек, Эммануэль Шарпантье, Дженнифер Даудна и соавторы показали, что белок Cas9 можно навести РНК-проводником на нужное место ДНК. В 2013-м группы Фэна Чжана и Джорджа Чёрча применили его в клетках человека. Нобелевская премия по химии 2020 года — Шарпантье и Даудна. Первые генные терапии: Luxturna (2017) — рабочая копия гена в сетчатку при наследственной слепоте; Zolgensma (2019) — однократная терапия спинальной мышечной атрофии у младенцев. Casgevy — первое одобренное лекарство на основе CRISPR: Великобритания — 16 ноября 2023 года, США — 8 декабря 2023 года, при серповидноклеточной анемии, а в январе 2024-го — при бета-талассемии. Собственные стволовые клетки крови редактируют вне тела; перед возвратом нужна тяжёлая химиотерапия, цена в США — около 2,2 млн долларов. Новые инструменты работают без двойного разрыва ДНК: base editing — замена одной «буквы» (Комор и Дэвид Лю, 2016) и prime editing — «найти и заменить» короткий участок (Анзалоне и Лю, 2019). Этика. В ноябре 2018 года Хэ Цзянькуй объявил о рождении близнецов с отредактированным в эмбрионе геном CCR5. Медицинской необходимости не было, правки оказались неточными. Суд приговорил его к трём годам, случай осудило почти всё научное сообщество. Редактировать эмбрионы ради беременности запрещено или не разрешено в большинстве стран (в Европе — Конвенция Овьедо, 1997). Реально сейчас — лечить отдельные болезни крови, глаз, печени у части пациентов, дорого и с рисками. Нереально — переписать ДНК во всех ~30 трлн клеток взрослого или «улучшить» интеллект и характер. 🎯 Шаг: прежде чем что-то «исправлять» в себе или в других, спроси: это правда нужно человеку или только мне?